2023년 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최(8.24)

<요약본>

보건복지부(장관 조규홍)는 8월 24일(목) 2023년 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규), 서울대학교병원(병원장 김영태) 등에서 제출한 다양한 치료 분야의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의하여 총 6건(고위험 3건, 저위험 3건)의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 4건은 부적합 의결하였다.

적합 의결된 첫 번째 과제는 재발성 교모세포종(Glioblastoma, GBM) 환자를 대상으로 유전자 조작된 골수 유래 중간엽줄기세포를 투여하여 종양 제거 효과를 확인하기 위한 연구이다.

본 연구는 유전자 전달체(렌티 바이러스)와 유전자 가위기술(CRISPR/Cas9)을 동시에 이용하는 국내 최초의 임상연구이며 재발성 교모세포종 환자의 생존 기간 증가에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

적합 의결된 두 번째 과제는 자가 지방 유래의 기질혈관분획(SVF, Stromal Vascular Fraction)과 자가 지방을 함께 사용하여 양성종양 제거 수술 후 결손된 연부조직을 재건하는 연구이다.

본 연구는 여러 재생의료기관(서울대병원, 가톨릭대학교 성빈센트병원, 한양대병원)이 참여하는 다기관 임상연구로 치료의 안전성·유효성에 관하여 객관적인 연구 결과를 얻을 수 있을 것이라 예상된다.

고형우 사무국장은 “신규 연구과제들의 심의 신청이 증가하고 있고 고위험 임상연구의 비중도 높다”라며, “생명과 직접적으로 연관된 질환을 치료할 수 있는 유의미한 임상연구가 많이 접수되고 있는 만큼 심의위원회에서 체계적으로 안전성을 검토하고 신속하게 심의 될 수 있도록 노력하겠다”라고 밝혔다.

<상세본>

보건복지부(장관 조규홍)는 8월 24일(목) 2023년 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규), 서울대학교병원(병원장 김영태) 등에서 제출한 다양한 치료 분야*의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의하여 총 6건(고위험 3건, 저위험 3건)의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 4건은 부적합 의결하였다.

   *「첨단재생바이오법 시행령」제2조에 따른 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료, 융복합치료

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

첫 번째 과제는 재발성 교모세포종*(Glioblastoma, GBM) 환자를 대상으로 유전자 조작된 골수 유래 중간엽줄기세포를 투여하여 종양 제거 효과를 확인하기 위한 연구이다.

   * 원발성 악성 뇌종양(신경세포종)으로 예후가 좋지 않고 성인 전체 뇌종양의 60% 이상을 차지하며 가장 공격적·침습적인 미분화 유형의 종양

본 연구는 세포 내 원하는 유전자를 도입할 수 있는 전달체(렌티 바이러스) 및 세포 내 특정 유전자를 제거할 수 있는 유전자 가위기술(CRISPR/Cas9*)을 동시에 이용하는 국내 최초의 임상연구이다.

   * ‘CRISPR/Cas9’은 ‘Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats’와 ‘CRISPR-associated sequences’의 약자로 그중 Cas9은 특정 미생물에서 유래한 핵산을 자르는 핵산가수분해효소

교모세포종은 재발할 경우, 생존 기간이 매우 짧고 표준치료가 없어 해당 연구가 재발성 교모세포종 환자의 생존 기간 증가에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

해당 과제는 고위험 임상연구과제로 올해 7월에 신속·병합검토제도가 시행됨에 따라 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행 중이다. 이번 심의위원회에서 적합 의결이 되었으므로 이어서 식품의약품안전처장의 승인 절차가 진행될 예정이다.

 ※ 고위험 임상연구과제로 현행 규정상 고위험 임상연구는 심의위원회의 심의를 거쳐 식약처장의 승인을 받아야 함

두 번째 과제는 자가 지방 유래의 기질혈관분획(SVF, Stromal Vascular Fraction)과 자가 지방을 함께 사용하여 양성종양 제거 수술 후 결손된 연부조직*을 재건하는 연구이다.

   * ‘연부조직’이란 인체를 구성하는 여러 구조물과 기관들을 연결·지지하여 둘러싸는 조직으로 근육·힘줄·섬유조직·지방조직·혈관·신경·활막조직 등을 일컬음

해당 과제가 수술 후 연부조직의 결손으로 인한 추흔과 기능장애 및 감각 이상 개선에 도움이 될 것으로 기대되며, 여러 재생의료기관(서울대병원, 가톨릭대학교 성빈센트병원, 한양대병원)이 참여하는 다기관 임상연구로 치료의 안전성·유효성에 관하여 객관적인 연구 결과를 얻을 수 있을 것이라 예상된다.

고형우 사무국장은 “신규 연구과제들의 심의 신청이 증가하고 있고 고위험 임상연구의 비중도 높다”라며, “생명과 직접적으로 연관된 질환을 치료할 수 있는 유의미한 임상연구가 많이 접수되고 있는 만큼 심의위원회에서 체계적으로 안전성을 검토하고 신속하게 심의 될 수 있도록 노력하겠다”라고 밝혔다.

<붙임> 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개요